Desconhece-se a causa exata da leucemia. Acredita-se que os diferentes tipos de leucemia têm diferentes causas e que estão envolvidos tanto fatores hereditários como ambientais. Entre os fatores de risco estão o tabagismo, radiação ionizante, alguns produtos químicos (como o benzeno), historial de quimioterapia, síndrome de Down e historial familiar de leucemia. Existem quatro tipos principais de leucemia: leucemia linfoblástica aguda (LLA), leucemia mieloide aguda (LMA), leucemia linfocítica crónica (LLC) e leucemia mieloide crónica (LMC), para além de vários tipos menos comuns. As leucemias e os linfomas pertencem a um grupo abrangente de tumores que afetam o sangue, a medula óssea e o sistema linfático.

O tratamento pode consistir numa combinação de quimioterapia, radioterapia, terapia dirigida e transplante de medula óssea, para além de terapia de apoio e cuidados paliativos conforme necessário. Alguns tipos de leucemia podem ser geridos com vigilância ativa. A eficácia do tratamento depende do tipo de leucemia e da idade da pessoa. Em países desenvolvidos, o diagnóstico tem melhorado. Nos Estados Unidos, a taxa de sobrevivência a cinco anos é, em média, 57%. Em crianças com menos de 15 anos, a taxa de sobrevivência a cinco anos é superior a 60-85%, dependendo do tipo de leucemia. Em pessoas com leucemia aguda que no prazo de cinco anos não voltem a ter cancro, é improvável que a doença reapareça.